Спинальная мышечная атрофия (далее – СМА) – группа наследственных нейромышечных заболеваний, характеризующихся прогрессирующей мышечной атрофией, вялыми параличами вследствие дефекта в гене выживаемости мотонейронов 1 (SMN1) и дегенерацией альфа-мотонейронов спинного мозга, комплексным поражением многих систем, широким диапазоном фенотипов нарушения двигательной функции и сопутствующих осложнений.